2016年以來，中國藥品審評審批提速、醫保目錄“騰籠換鳥”向創新藥傾斜，再加上資本市場助力，我國創新藥研發呈井噴式發展。2021年，我國監管部門出台《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》，再一次向行業強調了差異化創新的重要性。
新藥研發的初衷是解決未被滿足的臨床需求，紮堆研發隻會使價值下降，差異化研發則是醫藥企業的活力源泉。2022年，《以患者為中心的臨床試驗獲益-風險評估技術指導原則（征求意見稿）》、《以患者為中心的臨床試驗設計技術指導原則（征求意見稿）》、《以患者為中心的臨床試驗實施技術指導原則（征求意見稿）》等多個政策發布，“以患者為中心”的藥物研發理念愈發得到關注。
微芯生物創始人兼董事長魯先平表示，自2001年成立以來，微芯生物自主創建的國際先進的“基於化學基因組學的集成式藥物發現及早期評價平台”，致力於提供患者可及可負擔的、臨床亟需的、具有革命性療效的創新藥物。原創新藥研發的初衷是原創、安全、優效，這與“以臨床價值為導向”和“以患者為中心”的理念不謀而合。
魯先平：在過去，很多國內藥企的研發思路是以回避研發科學風險為目的，上市後通過價格手段帶來競爭力。具體而言，是跟蹤國際藥企已經上市的藥物或具有成功希望的在研藥物進行序列或結構修改，以獲得擁有專利保護的研發路徑。這種研發思路本質上仍是以銷售為導向，並不是以臨床價值為導向。
“以患者為中心”是指新藥的臨床價值反映在能為患者提供獨特或比現有藥物更好的治療價值，它是強調了藥物研發的初衷，解決未滿足的臨床需求，創新的價值便表現在這裏，這便是真正意義上的創新藥研發。
一方麵，中國加入ICH，使得國產藥品與國際接軌，研發技術與水平也在同步接軌。中國有了更多的機會讓國際市場看到中國藥品，認可中國藥品。
以微芯生物為例，2021年6月，微芯生物首款原創新藥西達本胺治療成人T細胞白血病（ATL）的上市申請獲日本PMDA批準，這也是中國首個原創新藥在海外獲批上市。2021年11月，西達本胺單藥治療複發性或難治性(R/R)外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的適應症在日本獲批上市，這是繼ATL適應症之後，西達本胺在日本再次獲批新適應症。同時，西達本胺聯合免疫檢查點抑製劑抗腫瘤藥物針對實體瘤的全球多中心注冊Ⅲ期臨床試驗正在開展。
另一方麵，隨著中國加入ICH，我國藥品審評審批流程逐步向國際靠攏，市場準入格局發生改變，國際壁壘被一步步打破，嶄新的藥品監管標準正在形成。與此同時，“一帶一路”的不斷推進和國內醫藥研發水平的逐漸提高，也將在國際上助力中國創新藥注冊和上市推廣。
魯先平：從原料藥出售海外市場，到License in、License out跨境授權交易，再到創新藥物在國際上市，中國製藥企業國際化步伐越走越深、越走越遠。相應的，海外藥物監管機構對臨床數據質量、全球臨床試驗設計和執行的高要求，也考驗著國內藥企的戰略水平與執行能力。
國際化不是簡單的出口和海外營收占比，而是品牌國際化，是組織全球化和多元化，這意味著國內藥企要在海外當地建立運營團隊，匯聚全球該領域最優秀的人才。一家真正國際化醫藥企業應該具備國際化競爭力，比如海外市場商業化能力、渠道建設能力、並購整合能力，還包括在背後支撐這些的人才供給、充沛現金流、供應鏈、本土醫療市場、多元文化管理等等。當然，從產品角度來看，具有差異化的創新藥物是最重要的競爭力。
魯先平：近年來，隨著一係列鼓勵新藥研發的政策出台落地，中國生物醫藥行業創新活力不斷提升，在全球醫藥創新中扮演著愈發重要的角色。然而，受到藥企自身技術水平和國際研發環境等多重因素影響，我國創新藥出海並非一帆風順，出海之路麵臨重重挑戰。
產品差異化不足，缺乏競爭力是我國創新藥出海麵臨的核心問題。據悉，目前我國醫藥產業的海外收入仍以原料藥、中間體為主，創新藥物上榜寥寥無幾。考慮到藥物研發具有知識、技術、資本密集度高的特征，一款新藥的研發往往需要大量的時間和金錢投入。想要在海外市場成功“上岸”，一方麵需要整合資源繼續加大基礎研究的投入；另一方麵，需要加快建立全球多中心臨床試驗、提高臨床試驗設計和試驗數據質量。更重要的是推動產業轉型升級，不僅要助力創新生物技術公司的成長發展，還要加快推進傳統醫藥企業的轉型步伐。
魯先平：微芯生物在腫瘤、代謝性疾病、自身免疫性疾病等重大疾病領域已開發出西達本胺、西格列他鈉兩款上市的原創新藥，以及進入Ⅲ期臨床西奧羅尼和Ⅰ期臨床CS12192等多個產品在研。
其中西達本胺是國家“863”及“重大新藥創製”專項成果，國家1.1類新藥，是微芯生物首個上市產品。西達本胺是我國首個獲批上市的原創化學新藥，也是全球首個亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑製劑，屬於機製新穎的表觀遺傳調控劑類藥物。
西格列他鈉是微芯生物自主設計、合成、篩選和開發的新一代胰島素增敏劑類新分子實體，是國家“863”及“重大新藥創製”專項成果、國家1類新藥，也是全球首個獲批治療2型糖尿病的 PPAR 全激動劑。其適度激活體內α、γ和δ三個功能不同分別調控糖、脂及能量代謝的PPAR受體亞型，並選擇性地改變一係列與胰島素敏感性相關的基因表達，靶向直擊2型糖尿病發生和發展的核心病理機製——胰島素抵抗。
針對腫瘤的異質性及由此帶來單一通路靶向藥物在治療中易產生耐藥性的問題，微芯生物自主設計、合成、篩選和開發的針對三通路的選擇性激酶抑製劑——西奧羅尼。西奧羅尼具有對Aurora B/VEGFR /CSF1R靶點的高選擇性抑製，能同時通過抑製腫瘤血管生成、抑製腫瘤細胞有絲分裂和調節腫瘤微環境三通路，發揮綜合抗腫瘤作用，具有相對同類機製藥物更優異的動物藥效活性和良好的安全性。中美雙報的西奧羅尼治療小細胞肺癌、卵巢癌的臨床Ⅲ期正在開展中；西奧羅尼治療肝癌、三陰性乳腺癌、非霍金淋巴瘤、其他神經內分泌腫瘤正在開展臨床Ⅱ期試驗。
目前，中國創新藥的發展正在進入2.0時代，創新企業在謀求高質量發展的道路中，必須要堅持以患者為中心，把握前瞻性的差異化方向，擁有專業成熟的創新藥研發、商業化能力，方可在競爭與合作中占據優勢地位。