近日，中國臨床腫瘤學會（CSCO）白血病專家委員會，淋巴瘤專家委員會工作會議暨2023年CSCO血液及淋巴係統疾病高峰論壇在海南舉行，CCMTV臨床頻道作為官方指定合作媒體，會議期間特邀微芯生物董事長魯先平博士做客《CCMTV洞察》高端訪談，就中國生物醫藥產業格局、創新藥研發、公司產品布局、產業優化升級等議題接受了CCMTV獨家專訪。
近年來，我國生物醫藥產業積極尋求技術、商業、管理模式創新，加上國家出台諸多改革政策，全方位支持創新推動，中國生物醫藥領域的技術創新逐漸與世界接軌，我國生物醫藥產業發展正迎來最好的時代。微芯生物就是其中的典型代表。
本期《CCMTV洞察》高端訪談中，我們將和微芯生物董事長魯先平博士探究我國創新藥的現狀，秉持藥物研發理念是什麽？為何要堅持原研藥的研發？如何走好差異化研發的臨床研究設計道路？中國創新藥領域未來該如何把握？回國創業的初心是什麽？請看本期CCMTV洞察高端訪談之微芯生物董事長魯先平博士。
中國創新藥興起於2000年後，隨著我們正式加入WTO，中國醫藥產業迎來了第一批留學生歸國潮，大批醫藥人才開始選擇回國創業，成為中國創新藥最大驅動力。
魯先平博士創始團隊就是這其中的一分子。22年前，魯先平博士與幾位資深留美科學家懷揣著“改變中國創新藥產業現狀和做百姓用得起的中國原創藥”的質樸初衷，回國籌備創建微芯生物，開始了腫瘤藥物的研發。彼時，中國有超7000家醫藥企業，數量為全球之最，但是在這7000家製藥企業中，97%為仿製藥品，上百家中國新藥研發機構也是以仿製藥研發為主。
隨著國內外醫藥產業創新格局演變和一係列利好政策出台，生物醫藥研發行業發展環境迎來重大變化，中國生物醫藥在審批上市、藥物研發人才培養、企業產值和醫藥融資領域逐漸趕超美國。2021年中國創新藥物市場規模達1538億美元，同比增長8.46%，占全球整體規模的15.71%，預計2024年中國創新藥物市場規模有望突破2000億美元，藥物研發行業處處煥發生機。
創新藥的蓬勃發展從國內醫藥企業的研發費用及研發費用率可見一斑。在高研發投入下，國內創新藥首次IND獲批數量快速增加，2021年國產創新藥IND占比達到76%；國內開展的臨床試驗數量也高速增長，2021年同比增長接近 50%，近五年複合增長率達到35%。
當被問及微芯生物的研發理念時，魯先平博士認為，藥物研發理念應該行業共通的，就是去發現尚未滿足的臨床需求。魯先平博士指出，腫瘤目前仍然是一個不治之病，把生物醫藥領域的最新突破、研究進展及科學追求，運用於腫瘤藥品的開發，是微芯生物一直以來的核心理念，也是當下不可推卸的責任。
對於腫瘤治療而言，在魯先平博士看來，從精準分型到靶向治療再到免疫治療，其中複發、轉移、耐受仍然是最大的臨床問題，這也常常是基礎醫學轉化的研究方向。魯先平博士坦言他們麵臨最新的挑戰，即是如何去運用核心技術、科學團隊，去開發更多腫瘤微環境相關治療手段賦能醫生。魯先平博士特別指出，未來腫瘤治療的宏觀方向一定聚焦於腫瘤免疫微環境，展開研究與探討。
從成立之初就立誌做First-in-class藥物的微芯生物，有著“創新藥第一股”之稱，二十多年來一直專注於原創新藥的研發。2002年，成功構建出國際先進的集成式藥物發現及早期評價平台。2005年，研發出中國首個原創抗腫瘤藥物西達本胺，向國家食品藥品監督管理總局提交了臨床試驗申請。2014年12月，西達本胺在國內獲批上市，西達本胺是中國醫藥曆史上第一個具有全球知識產權保護的原創新藥，填補了中國外周T細胞淋巴瘤治療領域的空白。2021年10月，微芯生物的第二款產品西格列他鈉獲批上市，用於治療2型糖尿病。西格列他鈉屬於化學結構完全不同於噻唑烷二酮類(TZD)的構型限製型過氧化物酶增殖體激活受體全激動劑。
同時，魯先平博士也宣布，“西格列他鈉聯合二甲雙胍治療2型糖尿病關鍵性III期臨床試驗完成了方案規定的全部受試者篩選和試驗入組，預期於2023年進入試驗研究結果分析階段工作。”
據了解，現階段微芯生物有近20款候選藥物蓄勢待發。在研的兩個關鍵藥物是西奧羅尼和口服PD-L1小分子抑製劑。西奧羅尼是通過抑製腫瘤血管生成、抑製腫瘤細胞有絲分裂和調節腫瘤微環境三通路發揮綜合抗腫瘤作用的靶向藥物，治療小細胞肺癌、卵巢癌的III期臨床試驗和治療三陰性乳腺癌、惡性肉瘤的II期臨床試驗正在進行中。另外，口服PD-L1小分子抑製劑也即將在今年進入臨床。
魯先平博士自豪地說道，“當下，微芯生物抗腫瘤治療的三駕馬車分別為西達本胺、西奧羅尼和口服PD-L1小分子抑製劑。西達本胺是一個重編程腫瘤免疫微環境、誘導、初始化抗腫瘤免疫的武器；西奧羅尼是針對巨噬細胞固有免疫的抗腫瘤武器；口服PD-L1小分子抑製劑能去除免疫係統刹車，進而發揮抗腫瘤作用。這三種不同的治療方式能極大程度上提高抗腫瘤免疫效應，也是近期的工作重心和工作推進方向。”
微芯生物走過22年，依托著自主構建的國際領先的“基於化學基因組學的集成式藥物發現及早期評價平台”這一核心技術，魯先平博士也在多次場合中表示，這項核心技術開發出了多個針對重大疾病、具有全球專利保護及臨床效果獨特的原創新藥產品線，形成了企業獨有的核心競爭力。
而魯先平博士的創業初心竟然是被電視節目所影響。早在2000 年，魯先平博士就已經創建了兩家製藥公司，時任美國Galderma (雀巢公司的子公司)藥物公司北美研發中心研究部主任。在那時，《人民日報海外版》和電視節目中出現的中國白血病患者引起了魯博士的關注。來自農村的白血病患者輾轉於北京、上海等城市求醫問藥，確診後卻發現療效最好的靶向治療藥物的價格難以承受。魯博士聞此備受觸動，他堅定地認為，“應該把我們的智慧、我們的所學所能，用來回饋生我們、養我們的地方。”於是2001年3月，微芯生物紮根於中國故土。
對於未來，魯博士表示，原研創新藥的研發過程極為艱難，涉及前期大量的投入和高昂的風險成本，其失敗率十分驚人，幾乎是九死一生。然而，微芯生物一直不斷將新穎的發現和理論轉化為核心技術，並全力以赴地借助這些核心技術來開發原創新藥。這一戰略不僅是微芯生物持續成長的核心，更是開啟中國原創新藥研發之路的重要一環。所以我們希望，在中國科學家和臨床專家的共同努力下，可以研發出更多的原創新藥，惠及全球患者。
隨著我國創新藥的崛起，我們認為在未來醫藥研發日益趨向於以臨床價值為導向，未來也將誕生更多創新層次高的醫藥產品，Me too類藥物紮堆激烈內卷的時代終將過去，未來的世界將屬於堅持First-in-class的微芯生物這類創新藥企。