腫瘤領域

 
惡性腫瘤是直接威脅人類生命的重大疾病類型，具有極其複雜的發生發展和病理特征，盡管有各種化療、靶向治療、免疫治療等手段，治愈或長期生存對絕大多數患者而言仍是遙不可及，臨床對於新的治療藥物和治療策略存在著顯著尚未滿足的需求。
 
微芯生物深耕於腫瘤治療領域。公司首個原創新藥西達本胺是全球首個亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶（HDAC）口服抑製劑，屬於機製新穎的表觀遺傳調控劑類藥物。近十年來，大量的科學研究發現，表觀遺傳在克服腫瘤免疫逃逸，誘導與腫瘤複發相關的腫瘤幹細胞的分化、逆轉與腫瘤轉移密切相關的上皮間充質細胞表型轉化以及清除異質性腫瘤中的耐藥性細胞等分子作用方麵扮演了十分重要的角色，表觀遺傳藥物成為當下藥物研發的熱點。微芯生物在這一領域的研究已堅持了二十年。2014年12月，西達本胺獲CFDA批準用於外周T細胞淋巴瘤治療，填補了我國該治療領域空白。2019年11月，西達本胺獲NMPA批準聯合芳香化酶抑製劑用於激素受體陽性、人表皮生長因子受體-2陰性、絕經後、經內分泌治療複發或進展的局部晚期或轉移性乳腺癌患者。首次確證HDAC抑製劑聯合其他靶向藥物可有效改善腫瘤耐藥，成為全球首個以實體腫瘤為適應症獲批的表觀遺傳調控機製類藥物。

  
代謝性疾病領域

 
代謝性疾病是最常見的慢性疾病，累及心腦血管以及肝、腎等重要器官，其治療費用占據醫療支出的主要部分。長期療效欠佳與治療依從性不足是造成醫療資源浪費和患者預後不良的重要原因，臨床對於新的治療手段存在持續需求。
 
西格列他鈉是公司首個針對代謝病治療的藥物品種，它屬於化學結構完全不同於噻唑烷二酮類（Thiazolidinedione, TZD）的構型限製型過氧化物酶增殖體激活受體全激動劑（Configuration-restricted PPAR pan agonist）。作為一類無法借鑒前人成功經驗的全新機製藥物，研發難度很大，它所挑戰的PPAR受體全激動劑的臨床研究在國際上屈指可數。西格列他鈉突破了國際上PPAR受體全激動劑研究的障礙，並取得了有效性和安全性均好的研究結果，是全球最早完成III期臨床試驗的PPAR全激動劑。2021年10月，西格列他鈉獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用於治療2型糖尿病。基於其獨特的藥效分子機製，西格列他鈉在糖尿病及其相關並發症等的治療中均具有廣闊的應用前景，針對這些疾病類型的臨床探索也在進行中。

目前，公司還有分別針對高脂血症、非酒精性脂肪性肝炎、慢性腎病等代謝性疾病治療的候選化合物分子正處在早期開發階段。

自身免疫疾病領域

 
自身免疫性疾病是超過100種病理類型的一大類疾病的總稱，包括常見的如類風濕性關節炎、銀屑病、係統性紅斑狼瘡以及各種罕見的疾病類型，這些疾病輕則影響患者生活質量重則危及生命。由於不同患者的病理特征存在顯著的異質性，導致臨床治療的有效性偏低甚至缺乏有效治療藥物的情況，臨床亟需新的治療手段。

公司在本領域的首個品種CS12192目前已經進入臨床試驗階段，已開展針對不同自身免疫性疾病類型治療的臨床探索，屬於作用機製新穎的JAK3/JAK1/TBK1選擇性激酶抑製劑，在靶點選擇和分子機製上顯著不同於現有臨床藥物，與已上市的JAK激酶抑製劑相比，CS12192不但能有效抑製免疫細胞過度活化介導的炎症，同時通過抑製TBK1減輕免疫細胞的組織侵襲，帶來更好的療效和安全性，有望為自身免疫相關性疾病臨床治療提供一種新的差異化治療選擇。
 
此外，公司針對其它潛在治療靶點也在繼續開展早期研發工作，以期為這一複雜疾病領域的臨床治療提供更多創新機製的藥物。

抗病毒領域

隨著全球化進程，已知和未知的病毒感染嚴重危害公共衛生安全，病毒感染性疾病將成為未來對人類威脅最大的疾病之一。當前抗病毒藥物治療最顯著的問題是治療不足、易耐藥、停藥後易反彈，開發高效低耐藥的特異或廣譜抗病毒藥物，可積極應對現有已知的病毒感染性疾病；並可作為抗病毒治療體係的技術儲備，抵禦未知病毒風險。 

在乙型肝炎病毒（HBV）領域，公司開展了不同機製類型藥物的研發工作，以期解決現有治療尚未滿足的臨床需求以及實現未來功能性治愈的長遠目標。同時，針對新型冠狀病毒（COVID-19）以及潛在的突發性病毒疾病進行積極的研發布局和技術儲備，以應對未來可能存在的公共衛生安全風險。

中樞神經性疾病領域

中樞神經疾病是直接影響人類生活質量和精神健康的一大類認知和運動功能障礙疾病，主要包括以阿爾茨海默氏症為代表的神經退行性疾病、以抑鬱症為代表的精神類疾病，以及癲癇、疼痛、脊髓神經損傷等其他感覺及運動障礙疾病等。伴隨全球經濟發展和人類老齡化社會到來，中樞神經疾病的未滿足臨床需求得到越來越高的重視。結合該類疾病機製錯綜複雜，臨床前病理進程緩慢難以及時幹預治療，中樞神經疾病已成為全球藥物研發重點和亟待突破領域之一。以阿爾茨海默氏症為例，至2020年，全球超過4000萬患者，中國患者約1000萬，近十年來缺乏新機製藥物突破，已有用藥療效有限。 

公司長期致力於原創新藥研發，以攻克挑戰性疾病為己任。針對阿爾茨海默氏症，在業界已有圍繞β-澱粉樣蛋白斑塊、Tau蛋白磷酸化、乙酰膽堿酯酶的主流機製和靶點外，我司基於阿爾茨海默氏症流行病學和真實世界客觀證據，立足人類基因學關聯，開展了針對差異化靶點的新藥研發，有望為該治療領域做出貢獻。

此外公司也長期關注並積極介入針對其他中樞神經類疾病如神經痛等相關的新藥研發工作。