在剛剛結束的兩會上，創新藥再度成為社會關注的焦點。新版醫保目錄自3月開始生效，在藥品種類增加的同時，國家的創新藥也越來越多，被納入醫保的創新藥，如何打通進醫院的“最後一公裏”？微芯生物董事長魯先平博士受邀最近一期央視節目《對話——創新藥破冰》為大家講述創新藥的“奇幻漂流”。
“創新藥鬥士”的原創情結
談到為什麽執著於做創新藥、創新藥與仿製藥的區別，微芯生物董事長魯先平博士表示，仿製藥是我們日常維持健康不可或缺的一個部分，但是我們必須意識到，仿製藥還遠遠不能治療所有的疾病，我們還有80%的疾病不能根治，我一生最大的追求，就是能夠找到一種新的作用機製的藥物，比現有的治療提供更好的治療效果，和更好的安全性，最後能夠被批準上市，幫助患者。
在2015年的藥審改革大幕拉開之前，中國新藥上市的批準時間比美國晚5-7年，這對患者來說，是生命不可承受之重。
見證創新藥生態環境的改變
對於企業來說，一款創新藥經過了艱難的基礎研究、臨床研究到經過審批進入市場，最終抵達患者手中，漫長的流程同樣是不可承受之重。
微芯生物在2004年第一次向中國藥監局提交原創新藥西格列他鈉首次進入人體試驗的申請，“當我們帶著將近2米高的送審材料來到廣東藥監局辦事窗口的時候，辦事的工作人員感到十分驚訝”魯先平博士回憶說，因為過去所有企業遞交的材料也最多半尺到一尺高。省局藥審中心意識到了問題的關鍵，他們發現中國終於有企業在做原創性的藥品了，於是加快了材料的審核流程，並由專人專程陪同一起去國家局遞交材料，目的就是想要讓國家局知道，這是中國第一個原創新藥。
大概四個月的時間，微芯生物接到了藥審中心要進行麵對麵交流的通知，也就是從2006年起，微芯生物與國家藥審中心建立了以麵對麵會議的方式進行溝通的機製，共同確定原創新藥的後續開發計劃。這種方式的溝通逐漸成為國家藥審中心藥品注冊審批的常態，從某種意義上講，這也激勵著醫藥產業創新生態的加速發展。
積極與國家藥監部門溝通，2009年，SFDA為微芯生物頒發特殊貢獻獎
2016年藥品上市許可人製度（MAH）得以試點，隨著2019年新修訂的《藥品管理法》的正式實施，MAH製度也在中國全麵推開，同年9月，微芯生物獲批成為全國首家集團整合技術資源試點政策獲批的藥品上市許可持有人，受托生產企業為其全資子公司深圳微芯藥業。這種“集團MAH”的模式，通過對集團內部研發生產部門進行資源整合與分工，進而實現專業、集約化發展。
西達本胺是基於二期臨床獲批上市的藥品，這在中國藥品審評審批曆史中是第一次。在2007年，入組患者中有五位惡性T細胞淋巴瘤複發患者都出現了痊愈CR，或部分痊愈（腫瘤縮小了50%），基於這個數據微芯生物馬上開始了二期臨床試驗，很快就獲得了單藥對疾病療效顯著的結論，並將這樣的結果上報藥監局、藥審中心，考慮到這個病的患者非常少，基於患者的急迫需求，微芯生物希望在二期臨床達到某個標準的情況下獲批上市，當時的藥審和藥監體係也能夠真正以患者需求為中心，加速完成了西達本胺的上市審批。
從2015年-2020年，一係列加快藥品審評審批的組合拳陸續落地，中國醫藥創新的生態體係初步形成。
2020年3月，新修訂《藥品注冊管理辦法》出台，明確了我國將全麵實施MAH製度;並增設藥品加快上市注冊章節設立突破性治療藥物程序、特別審批程序四個加快通道，鼓勵創新和滿足臨床急需。
打通創新藥進入醫院“最後一公裏”
創新藥如何讓患者更可及？這是個問題始終困擾著魯先平博士。眾所周知，創新藥研發的路程非常漫長，10年10個億、90%的失敗率，因此創新藥的定價一定相對較高。對於微芯生物來說，最大的挑戰是，2014年西達本胺獲批上市的價格僅僅隻有美國獲批兩個同樣治療外周T細胞淋巴瘤新藥的1/10-1/15,但即便這樣低的價格，中國也很少有患者能夠承受。於是微芯生物實行了慈善捐贈計劃，但這樣的舉措對於企業發展來說仍然有局限，因為企業必須有合理的利潤空間持續研發。
於是通過國家重大專項、通過媒體、內參、相關的各個部委的支持，在微芯生物聯合行業內部及社會各界的持續呼籲下，終於在十九大後成立了醫保局。2017年7月西達本胺被納入國家醫保，成為有史以來最快納入醫保的創新藥，惠及了更多患者。
目前，被納入醫保的創新藥在大部分醫院仍麵臨“最後一公裏”的落地難題，中國藥學會發布的統計數據顯示：2018年-2019年納入國家醫保目錄的腫瘤創新藥，進入醫院的比例僅為15%-25%。因為沒有藥，醫生沒法開，患者用不了，成為創新藥難闖的最後一關。
魯先平博士回憶，2017年西達本胺進入醫保後，醫院的準入還是比較困難，“經過了那麽多年的努力，好不容易有像西達本胺這樣創新機製的藥品能夠幫助到患者，我們應該珍惜這樣的機會”。於是2017年-2018年，微芯生物繼續保持原有的後續免費用藥以及慈善贈藥項目，同時積極向相關部門建言獻策，向國家人社部醫保司建議，應該讓“國談”藥品自動進入醫院供臨床使用，或允許多軌製並存，即患者在醫保定點藥房購買醫保藥品時也可享受報銷政策，解決醫生、患者可及性問題。終於國家醫保局出台政策，如今至少50%的醫院主動提出把“國談”藥品納入醫院，50%的省市選擇可以通過醫院報銷，也可以通過藥店報銷，解決了“最後一公裏”的問題。
2007年3月，微芯生物將中國以外的全球開發權授權給了美國HUYA公司，開創了中國創新藥對外授權的先河。隨著越來越多的創新藥從“引進來”到“走出去”，中國醫藥創新的步伐走到了哪一步，接下來又該如何加快步伐？
小藥片也是國之重器
談到創新藥企業在國內的發展，魯先平博士感慨到，中國做原創新藥的企業非常少，絕大部分企業做的是進口替代的工作、是跟蹤性、模仿性的創新，希望未來能夠在國家政策的引領下，在滿足中國社會對好藥新藥需求的同時，更多地開始走差異化原創的路線。
而解決這個問題的核心，則需在醫保、商保、個人支付層麵，能夠給藥企更多發展的空間，去支撐長期高風險的投入。同時，隨著資本市場的打開能夠帶動更多優質資本關注生物醫藥創新企業，研製出更多創新藥幫助患者。
值得讓所有創新藥企業感到慶幸的是，最新的數據顯示，中國醫藥創新在研發管線和上市新藥的數量上位居全球“第二梯隊”前列，目前，微芯生物已形成30多個在研項目及14個候選新分子實體藥物的可持續發展在研產品線。一片小小的藥丸，也已成為國之重器。魯先平博士表示，在未來，微芯生物將繼續堅定不移地堅持原創，通過自己和整個行業的努力，讓老百姓吃藥變得越來越容易，也越來越便宜。